Kuni 2024. aastani on Norameda eriravimite osakond aktiivselt töötanud kahe peamise harvikhaigusega: alfa-mannosidoos ja Leberi pärilik nägemisnärvi neuropaatia. Sel aastal tutvustas Norameda uut võimalust Fabry tõve ravis ja siseneb uude valdkonda, milleks on narkolepsia.
„See on noorte inimeste haigus. Kahjuks õnnestub seda Leedus ikka veel harva diagnoosida: kuigi haigeid on umbes 600, saab praegu ravi vaid 30. Meie peamine eesmärk selles etapis on tõhustada diagnoosimist, kuna alates 1. märtsist on kättesaadavad järgmise põlvkonna ravimid,“ räägib Sandra Ivanauskienė, Norameda eriravimite osakonna asutaja ja juht.
Norameda narkolepsia raviala alustab koostööd Prantsuse farmaatsiaettevõttega Bioprojet Pharma ja esitleb uue põlvkonna medikamenti narkolepsia raviks. See on esimene omalaadne ravim, mis suurendab histamiini taset ajus.
Histamiin on aju looduslik kemikaal, mis töötab kahel viisil, et aidata meil päeva jooksul ärkvel püsida: see suurendab aju aktiivsust piirkondades, mis aitavad ärgata, ja vähendab aju aktiivsust piirkondades, mis aitavad magada.
Bioprojeti uus ravim on esimene ja ainus üks kord päevas manustatav tablettravim, mis on FDA poolt heaks kiidetud liigse päevase unisuse või katapleksia raviks narkolepsiat põdevate täiskasvanute puhul.
Norameda võtab selle uue ravimi esindusõigused üle 1. märtsil.
„Ja veel: meil on neljas patsient, kellel on diagnoositud alfa-mannosidoos. Võrreldes teiste riikidega on see suurepärane tulemus. Mul on hea meel, et saame peagi raviga alustada,” märgib S. Ivanauskienė.
Lisaks teeb Norameda eriravimite osakond koostööd meedikute meeskonnaga selle nimel, et riik hüvitaks Fabry tõve raviks mõeldud järgmise põlvkonna ravimi. Peagi on oodata positiivset tulemust.
***
Narkolepsial on kaks peamist tüüpi: 1. tüüp ja 2. tüüp.
1. tüüpi narkolepsia on haruldane neuroloogiline haigus, mida iseloomustab liigne päevane unisus, millega kaasnevad kontrollimatud unehood ja katapleksia (äkiline lihastoonuse kaotus ärkveloleku ajal, mida sageli käivitavad meeldivad emotsioonid).
2. tüüpi narkolepsiat iseloomustab liigne päevane unisus, millega kaasnevad kontrollimatud unetungid, mõnikord koos unehalvatusega ja hüpnagoogiliste/hüpnopompiliste hallutsinatsioonidega.
Haigustunnuste ilmnemine varieerub vanusevahemikus 10 kuni 30 eluaastat ja sümptomid on eluaegsed. Keskmine aeg märkide ilmnemise ja diagnoosi paneku vahel on endiselt väga pikk, kümme aastat.