Haruldasteks loetakse haigusi, mis mõjutavad mitte rohkem kui 5 inimest 10 000-st (või 1 inimest 2000-st). Kuigi haigused on haruldased, on neid põdevaid inimesi piisavalt palju.
Praegu on teada ligikaudu 5000–8000 haruldast haigust, mida põeb koguni 6-8% (27-36 miljonit) Euroopa Liidu elanikkonnast.Arvestades globaalset trendi, võiks Leedus haruldaste haigustega patsiente olla umbes 200 tuhat, so umbes 6% elanikkonnast.
Haruldaste haigustega patsiendid seisavad silmitsi suurte väljakutsetega. Nad on psühholoogiliselt, sotsiaalselt, majanduslikult ja kultuuriliselt haavatavamad kui tavaliste haigustega patsiendid.
Kuna napib teadmisi haruldaste haiguste kohta, samuti diagnostilisi teste, diagnoositakse paljude patsientide haigus liiga hilja või ei diagnoosita seda üldse. Kuid isegi kui haruldane haigus või seisund tuvastatakse, puututakse kokku formaalsete diagnostiliste raskustega.
Lisaks võib haruldasi haigusi põdevatel patsientidel olla raskusi sobiva ravi saamisega: ravimeid ei ole või need on eriti kallid.
Farmaatsiaettevõtted ei ole huvitatud uute ravimite väljatöötamisest haruldaste haiguste raviks, kuna mõned haigused on nii haruldased, et nende diagnoosimiseks, ennetamiseks või raviks kasutatavate ravimite väljatöötamise ja turuleviimise kulusid selle ravimi eeldatav müük ei kata.
Ilmselt seetõttu on heaks kiidetud ravi olemas ainult 5% haruldastest haigustest.
Ainult väike osa haruldaste ja väga haruldaste haiguste ja seisundite raviks mõeldud ravimitest on Leedus kantud kompenseeritavate ravimite nimekirja.
„Ravi tagamine haruldast haigust põdevale patsiendile on hindamatu võimalus. Meie oleme nende õnnelike seas, kes suudavad pakkuda ravivõimalusi isegi kahe haruldase haigusega Leedu patsientidele“, – räägib Sandra Ivanauskienė, ettevõtte Norameda Eriravimite osakonna juhataja.